J Exp Med：揭示节细胞神经瘤的驱动因素并为术前缩小体积共享了新的思路

上皮细胞交感脑部系统包含脑部心律不整（neuroblastoma）、节蛋白脑部腺（ganglioneuroma）和节蛋白病态脑部心律不整（ganglioneuroblastoma），是最少见的孩童颅外实体。节蛋白脑部腺可追溯脑部嵴变为脑部蛋白，其虽为同化完全的良病态，但因其尺寸大，常侵入毗连许多组织器官，对临近软许多组织、血管、脑部和痕转化变为压迫振荡。

目前节蛋白脑部腺的治疗方法仅限于外科手术，但普遍化切除困难，经常转化变为很多并发症包含肠功能障碍，手术血块伤口困难等，且为数不多还没有有效的放化疗行为可在术前变小尺寸。此外，来得于脑部心律不整，节蛋白脑部腺的驱动主因也远未明确。

近日，Journal of Experimental Medicine 离线发表了澳大利亚哈佛医学院Dana-Farber研究工作所A. Thomas Look教授小组（陶挺Clark和施回Clark为文章的共同第一作者）的变为果：Ganglioneuromas are driven by activated AKT and can be therapeutically targeted with mTOR inhibitors。研究工作揭示了节蛋白脑部腺的驱动主因，并为术前变小尺寸提供了新的基本概念。

作者首先通过免疫许多组织化学染色统计分析了本能节蛋白脑部腺和脑部心律不整电子束的腺苷AKT水平，发现90.91%的节蛋白脑部腺电子束均暗示中所高水平的腺苷AKT，而只有6.67%的脑部心律不整电子束能电子束到腺苷AKT的暗示。

同时，对AKT上游振荡蛋白的电子束也结果祚示节蛋白脑部腺电子束腺苷mTOR和S6的阳病态率也许多现代高于脑部心律不整。作者随后并用神经递质β羟化酶（dopamine-β-hydroxylase）基因操纵子驱动持续活化的AKT（myr-AKT）暗示，变为功构建了首个特罗斯季亚涅齐节蛋白脑部腺假设。

更进一步研究工作发现特罗斯季亚涅齐节蛋白脑部腺与本能节蛋白脑部腺无论是在病变还是在酪氨酸组上都离地近似于。并用这个特罗斯季亚涅齐假设同步进行药物择优，作者更进一步明确了mTOR抗病毒（包含sirolimus和everolimus）能有效变小特罗斯季亚涅齐节蛋白脑部腺尺寸，为本能节蛋白脑部腺术前变小尺寸提供了全新的基本概念。

总的来说，该研究工作发现AKT-mTOR-S6信号路径是节蛋白脑部腺的驱动主因，建立了首个特罗斯季亚涅齐节蛋白脑部腺假设并发现mTOR抗病毒可以许多现代变小特罗斯季亚涅齐节蛋白脑部腺的病灶。由于mTOR抗病毒sirolimus和everolimus已经得到批准用于无关儿科病症的治疗，作者要求对这些药物积极参与无关的临床研究工作，以审核其对本能节蛋白脑部腺的，造福无关患儿。

原始典故：

Ting Tao 1, Hui Shi 1, Meng Wang 2,et al.Ganglioneuromas are driven by activated AKT and can be therapeutically targeted with mTOR inhibitors.J Exp Med. 2020 Oct 5;217(10):e20191871. doi: 10.1084/jem.20191871.